Un recién nacido. Un diagnóstico fatal. ¿El costo? Prácticamente imposible de pagar. Sin embargo, la terapia genética podría estar a punto de alcanzar un hito, tan pronto como Novartis ponga a la venta lo que aseguran será el primer tratamiento de reemplazo genético «exitoso».
Según explica Technology Review, el tratamiento, llamado Zolgensma, es capaz de salvar a los bebés nacidos con Atrofia Muscular Espinal Tipo 1, una enfermedad degenerativa que, generalmente, es una de las causas de muerte de niños menores de dos años. Ahora bien, su costo también es impactante: US$ 2.125 millones, lo que lo convierte en el medicamento más caro del mundo.
El tratamiento fue creado por un equipo en Ohio, donde científicos y clínicos del Nationwide Children’s Hospital lo probaron en niños con resultados espectaculares. A los niños se les inyectaron trillones de virus que llevan una copia correcta de un gen llamado SMN1, que tienen en una forma mutada que causa la pérdida de neuronas motoras en la médula espinal.
El investigador de Nationwide que perfeccionó la idea fue Brian Kaspar. Él formó una startup llamada AveXis, que Novartis adquirió por US$ 8.700 millones el año pasado. Otro investigador, Arthur Burghes, de la Universidad Estatal de Ohio, también desempeñó un papel fundamental al desarrollar un ratón con SMA, así como el médico Jerry Mendell, quien dirigió los primeros estudios en humanos.
¿Qué es la terapia genética?
La terapia genética utiliza virus para insertar genes saludables en las células de los pacientes, pero el éxito cada vez mayor del concepto puede suponer un recorte para la atención médica de EE.UU.
La FDA predice que, para el año 2025, entre 10 y 20 tratamientos con genes o células llegarán al mercado cada año. Esto podría arruinar el mercado de seguros de EE.UU. si costosos tratamientos para la hemofilia y la distrofia muscular obtienen la aprobación.